Akcie spoločnosti Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) vzrástli o 35, 40% v obchodovaní na trhu pred uvedením na trh po tom, ako biotechnologická spoločnosť v Kanade oznámila plány na podanie novej drogovej aplikácie (NDA) podporenej podporovaním výsledkov testovania.
V tlačovej správe Clementia uviedla, že sa usiluje o schválenie palovaroténu, aby sa zabránilo heterotopickej osifikácii (HO), abnormálnemu rastu kosti v skeletálnych tkanivách, u pacientov, ktorí trpia progresiou fibrodysplazie ossificans (FOP), vzácnou a nebezpečnou genetickou kosťou. choroby.
Biotechnologická firma dodala, že Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) súhlasil s tým, že umožní spoločnosti Clementia použiť údaje fázy 2 na podporu jej aplikácie. Tieto štúdie, ktoré boli predložené začiatkom tohto roka, poukazujú na to, že palovarotén je účinným liekom.
Pacienti liečení palovaroténom v čase vzplanutia preukázali viac ako 70% zníženie priemerného nového objemu HO po 12 týždňoch v porovnaní s neošetrenou skupinou podľa údajov spoločnosti Fáza 2 spoločnosti. Spoločnosť Clementia je pripravená predložiť svoju úplnú žiadosť FDA v druhej polovici roku 2019.
V tlačovej správe biotechnologická firma vyhlásila príspevok NDA za „významný míľnik“ a dodala, že jeho liek je v dobrej pozícii, aby sa stal prvým svojho druhu, ktorý lieči prípady HO u pacientov s FOP.
„Identifikácia cesty k predloženiu NDA v druhej polovici roku 2019 je významným míľnikom pre Clementiu a pre pacientov s týmto mimoriadne zriedkavým a zničujúcim genetickým ochorením kostí, “ uviedla Clarissa Desjardinsová, zakladateľka a výkonná riaditeľka spoločnosti Clementia. „Sme vďační za spoluprácu s divíziou Bone, Reproductive and Urologic Products, divíziou FDA, ktorá potenciálne priniesla prvú schválenú možnosť liečby osobám postihnutým FOP. Sme tiež vďační pacientom a ich rodinám, ako aj vyšetrovateľom a klinickým pracoviskám, bez ktorých by žiadna z týchto prác nebola možná. “
Čo bude ďalej?
Clementia potvrdila, že jej prebiehajúca „fáza 3 MOVE Trial“, ktorá spočíva v tom, že pacientom bude dodávať „chronickú dennú dávku 5 mg“ popri epizodickom dávkovacom režime 20/10 mg v čase vzplanutia, bude pokračovať podľa plánu. Ak sú tieto skúšky úspešné, spoločnosť dodala, že by sa neskôr mohli použiť na doplnkovú NDA.
Clementia tiež uviedla, že sa v budúcom roku obráti na medzinárodné regulačné orgány o registrácii palovaroténu.
![Zásoba biotechnológií stúpa o 35%: Clementia vedie k poruche kostí nda Zásoba biotechnológií stúpa o 35%: Clementia vedie k poruche kostí nda](https://img.icotokenfund.com/img/company-news/626/biotech-stock-soars-35.jpg)