Medzi rýchlo rastúce oblasti na lekárskych vedách patrí génová terapia, v ktorej sa genetické alebo dedičné choroby liečia opravou alebo nahradením chybných génov, ktoré ich spôsobujú. Tento segment biotechnologického priemyslu zahŕňa kombináciu veľkých a malých firiem a príležitosti pre investorov patria do troch hlavných kategórií: spoločnosti, ktoré sú atraktívne ako samostatné subjekty, spoločnosti, ktoré sú pravdepodobne cieľmi fúzií a akvizícií, a spoločnosti, ktoré rastú prostredníctvom fúzií a akvizícií. V tabuľke nižšie je uvedených desať významných hráčov podľa posledného článku v článku Barrona.
10 hier génovej terapie
(Trhové kapitalizácie)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 miliárd dolárovRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 miliárd dolárovAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 miliardy dolárovSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 miliárd dolárovMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 miliardy dolárovVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 6 milióna dolárov miliardaSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 miliárd dolárovRoche Holding AG (RHHBY), 230, 9 miliárd dolárovNovartis AG (NVS), 227, 6 miliárd dolárovSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 miliardy dolárov
Význam pre investorov
Odhaduje sa, že každý z 5 000 zriedkavých chorôb je spôsobený jedinou mutáciou alebo chybou v génoch jednotlivca, ktorá sa dá teoreticky opraviť cielenou liečbou, uvádza Barron. Aj keď mnohé z týchto chorôb, ak nie väčšina, postihujú relatívne obmedzený počet ľudí, úspešná liečba napriek tomu môže vďaka vysokým cenám priniesť ročné príjmy vo výške 1 miliardy dolárov alebo viac, dodáva článok.
Napriek tomu, že génová terapia má za sebou desaťročia výskumu, tento koncept je stále veľmi v štádiu vývoja, s rozsiahlou komercializáciou stále v budúcnosti. Jediná génovo-substitučná terapia, ktorú doteraz schválila FDA, bola vyvinutá spoločnosťou Spark Therapeutics na liečenie zriedkavých porúch oka, ktoré môžu viesť k oslepnutiu. Vo svojom prvom úplnom roku na trhu, roku 2018, dosiahol príjem iba 27 miliónov dolárov.
Kľúčové terapie vo vývoji
- UniQure: hemofília B, Huntingtonova choroba; potenciálny ročný príjem 1 miliardy dolárov z liečby hemofílie B Regenxbio: produkuje vírusové vektory používané inými spoločnosťami na dodávanie génovej terapie; potenciálny ročný predaj vo výške 1 miliardy dolárov iba pre Novartis Audentes: fatálny stav svalov XLMTM, mimoriadne zriedkavé ochorenie Crigler-Najjar, ktoré inhibuje spracovanie bilirubínu v tele Pevná: Duchenneova svalová dystrofia (DMD); veľmi zlý súd spochybňuje budúcnosť spoločnosti; Syn generálneho riaditeľa má toto ochorenie, ktoré spôsobuje skorú smrť MeiraGTX: zriedkavé očné choroby, ALS (Lou Gehrigova choroba); Johnson & Johnson (JNJ) vlastní podiel v spoločnosti Voyager: Parkinsonove a podobné choroby; obchod so spoločnosťou AbbVie Inc. (ABBV) poskytne platby vo výške až 1, 5 miliardy dolárov Sarepta: prvý liek schválený FDA pre svalovú dystrofiu Duchenne (DMD); viac ako 70 000 pacientov na celom svete, náklady môžu prekročiť 500 000 dolárov Spark: zriedkavé ochorenie sietnice, ktoré spôsobuje slepotu, hemofília A
Spark už technicky nie je investičnou príležitosťou, pretože Roche Holding ju kupuje za prémiu za akvizíciu 122% oproti jej predpredajnej cene za zatvorenie 22. februára 2019. Spark uzavrel 8. marca v rámci 0, 6% z ponuky 114, 50 USD za akciu spoločnosti Roche., Toto ilustruje, ako veľké farmaceutické spoločnosti, ako sú Roche a Novartis, sú ochotné zaplatiť najvyšší dolár za nákup menších biotechnologických firiem zapojených do sľubného výskumu a vývoja.
„Päť miliárd dolárov pre Spark teraz robí relatívne všetko, čo je v génovej terapii, relatívne na relatívnom základe, “ uviedol Josh Schimmer, analytik Evercore ISI, napísal vo výskumnej správe citovanej Barronom. Marshall Gordon, vedecký analytik spoločnosti ClearBridge Investments, ktorý vlastní akcie spoločnosti Spark, tvrdí, že jej silní výskumní pracovníci a výrobné kapacity boli kľúčovými faktormi, ktoré pritiahli spoločnosť Roche.
Pozerať sa dopredu
Ako je uvedené vyššie, skutočná komercializácia génových terapií prebieha pomalým tempom, čo znamená, že mnohí z menších hráčov sú prevažne obchody v oblasti výskumu a vývoja s obmedzenými príjmami a vysokými nákladmi. S očakávanými cenovkami v stovkách tisícoch, ak nie v miliónoch dolárov, mnohé vyvíjané génové terapie nepotrebujú veľké množstvo pacientov, aby boli lukratívne. Na druhej strane, tieto stratosférické náklady sú povinné urýchliť intenzívny tlak zo strany súkromných poisťovateľov a vládnych programov, ako je Medicare.
