CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) a Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) boli schválené americkým Úradom pre potraviny a liečivá (FDA), aby začali testovať svoju geneticky upravenú liečbu kosáčikovitých ochorení u pacientov v USA.
V tlačovej správe obidve spoločnosti uviedli, že agentúra FDA zrušila svoje klinické blokovanie, čo im umožňuje začať experimentovať s experimentálnou terapiou. V máji boli partneri nútení zastaviť svoje plány na testovanie drogy, CTX001, do vyriešenia „určitých problémov“ v ich pôvodnej žiadosti.
V tom čase CRISPR a Vertex tvrdili, že v USA bol pozastavený CTX001, pretože FDA mala ďalšie otázky v rámci preskúmania dokumentácie, ktorú spoločnosti predkladajú na povolenie na začatie klinického skúšania. Neprezradili, čo sú tieto otázky alebo ako na ne odpovedali.
Novinky o prelomovom vývoji poslali akcie CRISPRu, ktoré vzrástli o 14, 14% v obchodovaní na trhu. Akcie spoločnosti Vertex smerovali do štvrtkového obchodovania. Toto oznámenie je významné, pretože je to prvýkrát, čo spoločnosť otestuje experimentálnu a revolučnú technológiu známu ako CRISPR-Cas9 na ľudských kmeňových bunkách v USA. Pokus bude zahŕňať modifikáciu DNA pacientov mimo tela. Onkológ na Sichuanskej univerzite v Čengdu v Číne uskutočnil prvý ľudský súd v roku 2016.
V spoločnom vyhlásení tieto dve spoločnosti tiež poskytli informácie o pokroku dosiahnutom pri skúšaní CTX001 mimo USA. Ohlásili, že v „viacerých krajinách“ dostali regulačné povolenie na začatie testovania experimentálnej liečby kosáčikovitých chorôb a beta- talasémia, ochorenie krvi, ktoré znižuje tvorbu hemoglobínu v bielych krvinkách, ktoré v tele prenášajú kyslík. Fáza 1/2 klinickej štúdie je v súčasnosti na dobrej ceste, ktorá sa má začať v Európe do konca roku 2018, dodali. Štúdie fázy 1 a 2 sú určené na testovanie bezpečnosti, vedľajších účinkov a najlepších dávok nových ošetrení.
CRISPR a Vertex v roku 2015 vytvorili alianciu pre vývoj liekov zameranú na používanie CRISPR-Cas9. Liečba porúch krvi bola zahrnutá do výskumného paktu, hoci spočiatku pracovali na liečení cystickej fibrózy, čo je oblasť špecializácie spoločnosti Vertex. V rámci partnerstva sa tieto dve spoločnosti dohodli na zdieľaní výdavkov na výskum a vývoj, ako aj na zisku dosiahnutom z komercializovaných terapií.
![Terapeutiká Crispr začnú rásť po tom, čo sa výťahy fda zastavia na ľudskom pokuse Terapeutiká Crispr začnú rásť po tom, čo sa výťahy fda zastavia na ľudskom pokuse](https://img.icotokenfund.com/img/company-news/911/crispr-therapeutics-set-surge-after-fda-lifts-hold-human-trial.jpg)